C’est un des progrès thérapeutiques majeurs de ces derniers mois dans le traitement de la mucoviscidose. Après plusieurs mois de mise à disposition confidentielle (dans le cadre hospitalier), KAFTRIO peut désormais être délivré en pharmacie avec une prise en charge à 65 %.
La plus connue des maladies rares.
Environ 7 000 personnes souffrent de mucoviscidose en France. Cette maladie d’origine génétique se traduit par des difficultés respiratoires, mais touche également d’autres organes dont le pancréas. Elle est causée par une anomalie de la protéine CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance). Chez les malades, cette protéine est moins présente et moins efficace.
Une action à deux niveaux.
Le médicament KAFTRIO cible la cause de cette maladie : d’une part en augmentant le nombre de protéines CFTR, d’autre part en améliorant son activité. KAFTRIO se présente en comprimé associant trois principes actifs (ivacaftor, tezacaftor et elexacaftor).
Cependant, il n’est pas efficace chez tous les patients.
Les travaux de recherche doivent se poursuivre pour développer des médicaments plus universels, voire des traitements permettant de guérir les patients.
Sources :
https://www.ameli.fr/deux-sevres/assure/sante/themes/mucoviscidose/comprendre-mucoviscidose